士别三日，礼来首付美元一个亿投身基因疗法，牵手Precision BioSciences共克遗传疾病

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2020年11月20日，礼来制药公司和生物技术公司Precision BioSciences签订了合作协议。根据协议，礼来公司将首付1亿美元现金，并投资3500万美元购买该公司的股票。此外，Precision BioSciences在后续的开发项目中可以获得高达每个项目4.2亿美元的里程碑付款，以及产品销售的分级特许权使用费。礼来方面则是将利用Precision的ARCUS基因组编辑平台来寻找遗传性疾病的潜在治疗方法，其首要关注目标是杜氏肌营养不良症（DMD），此外还有两个未公开的目标病症。

这笔交易的核心是Precision公司的ARCUS基因组编辑平台。ARCUS平台由北卡罗来纳州的一队科学家建立。这些科学家中包括Precision公司的首席科学官 Derek Jantz。他们表示，与专注于CRISPR / Cas9的生物技术公司，例如CRISPR Therapeutics，Intellia和Editas这些公司的基因编辑平台相比，他们拥有更好的DNA编辑方法和技术。这是一个非常大胆的宣言，毕竟目前CRISPR /Cas9技术的发展在诺贝尔奖的加持下如日中天。豪言背后，ARCUS究竟有何高明之处？

根据Precision公司的介绍，ARCUS平台主要是研究一种名为ARC的核酸酶。这种酶提供了一种更简单，更有效的方法来完成基因编辑过程，并可以在最终扩大规模时降低生产成本。 这种酶可以通过合成得到的，其本身来自藻类中一种称为I-CreI的归巢核酸内切酶。科学家们重新设计了其编辑能力，可以根据临床需求敲入，敲除基因或修复细胞。Jantz表示：“在过去15年中，我们逐渐掌握了从藻类中修饰这种天然酶的技术，通过这些技术我们可以将其改造成能够编辑特定DNA序列的酶。”

对于礼来而言，这次的投资合作也是其一项重要表态。虽然其他大药企也不断地在基因治疗领域砸下重金，但是礼来一直对这一领域保持着谨慎观望态度。礼来的首席执行官Dave Ricks就曾在2019年一次采访中表示“基因编辑领域暂时不是礼来所感兴趣方向”。而随着技术的不断发展与更新，如今礼来投下重金，跑步进场，也加入了基因疗法的浪潮之中。对于Precision BioSciences来说，其眼下的收益就十分可观了。在合作消息宣布后，公司股票盘前上涨了24%，显示了投资者对这一合作的看好。

随着基因编辑技术的不断更新、发展，越来越多的大药企也投身其中。希望基因疗法在未来能够将人类解放于各种遗传类疾病的枷锁。

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